百济神州(06160.HK)于2021年8月22日(美国东部时间)宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)已受理其抗PD-1抗体药物百泽安(替雷利珠单抗注射液)联合化疗用于复发或转移性鼻咽癌(NPC)患者一线治疗的新适应症上市申请(sBLA)。

百济神州免疫肿瘤学首席医学官贲勇医学博士表示：“NPC是中国和亚洲很多地区最常见的头颈部恶性肿瘤之一，其治疗选择有限，一直以来，化疗占据着一线治疗的主导地位。基于RATIONALE 309试验的积极结果，NMPA受理了百泽安在中国的第九项新适应症上市申请，这是百泽安开发历程中的一项重要里程碑，表明了对这款具有潜在差异化优势的免疫检查点抑制剂的认可。我们期待能为国内尚未获得理想治疗的NPC患者带来一项重要的治疗选择。”

此项新适应症上市申请是基于一项随机、双盲的3期临床试验-RATIONALE 309 (NCT03924986)的研究结果。该试验旨在评估百泽安联合吉西他滨和顺铂，对比安慰剂联合吉西他滨和顺铂，作为复发或转移性NPC患者一线治疗的有效性和安全性。试验主要终点为经独立审查委员会(IRC)对意向性治疗(ITT)人群评估的无进展生存期(PFS);次要终点包括总生存期(OS)、根据IRC评估结果确定的总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)，以及根据研究者的评估结果确定的PFS。共有263例亚洲患者入组试验，这些患者以1：1的比例随机分配至百泽安加化疗组或安慰剂加化疗组。

根据2021年5月公布的结果，RATIONALE 309在计划的期中分析中达到了主要终点PFS。百泽安的安全性特征与已知风险相符，其与化疗联用时亦未发现新的安全性警示。百济神州预计将在之后的医学会议上公布RATIONALE 309试验的结果。