一剂需要210万美元，曾被业界誉为“史上最贵药物”的Zolgensma，仅仅在获批两个月之后，就遭遇了大麻烦。

根据美国食药监局(FDA)8月6日发布声明称，诺华最近获批的基因疗法——Zolgensma存在部分临床前“数据操纵”(data manipulation)一事。

Zolgensma是用于治疗2岁以下，在两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。今年5月24日刚刚被FDA批准上市。因定价高达210万美元被称为“全球最昂贵药物”。

FDA在声明中称，上述产品上市后，其研发公司AveXis Inc.(诺华子公司)主动通知FDA，Zolgensma疗法可能存在部分数据处理问题，可能影响生物制剂许可证申请中提交的动物产品测试中某些数据的准确性。

对此，FDA表示，可能会对诺华公司提起诉讼。

诺华在今天对此事的回应中称，对Zolgensma的安全性，质量和功效充满信心。

而此次涉事的Zolgensma，为诺华在2018年4月通过以87亿美元收购AveXis获得。此前市场预估，到2024年，其销售额可超过15亿美元。

截止目前，Zolgensma尚未在中国上市。

数据操纵 诺华或面临刑事或民事处罚

根据FDA声明，Zolgensma获批上市后，6月28日，AveXis向FDA披露，该基因疗法存在部分数据操纵的问题，影响到在生物制剂许可证申请(BLA)中提交并经FDA审查的动物产品测试中的某些数据的准确性。

上述被操纵的数据来自一项动物实验，该实验比较了两种Zolgensma的版本，一种在第一阶段研究，另一种在第三阶段测试。而被操纵的Zolgensma数据仅限于支持生产过程的“产品测试数据”。

根据相关报道，FDA专员Ned Sharpless表示，“我们依靠真实的科学数据来做出监管决定，我们非常重视数据的完整性问题”，“在这种情况下，如果适当，该机构将利用其全部权力采取行动，其中可能包括民事或刑事处罚。”

而另据FDA生物制品评价和研究中心主任Peter Marks介绍，FDA正在仔细审查在生产过程中使用的产品测试数据的操纵问题，并正在对最近完成的一次检查的信息进行全面评估，以评判是否需要采取进一步的措施。

诺华在今天的公开回应中称，不准确的数据仅占整体提交数据的一小部分，并且仅限于初始产品测试，并不是用于目前已上市产品。

在强调Zolgensma疗法安全性和有效性系确切的同时，诺华还表示，公司完全有能力向有需要的患者释放高质量，完全合规的Zolgensma，并将继续与FDA密切合作，以适当更新其提交并解决所发现的任何质量差距。

诺华预计此次事件不会影响正在进行的Zolgensma监管备案和发展计划的时间安排。

AveXis也将采取适当行动，以防止未来发生在其开发计划组合中的事件。

推迟报告 诺华内部合规问题受质疑

虽然是主动报道，但却不是及时报告。

事实上，按照FDA负责审查诺华基因疗法的部门主管Wilson Bryan博士的说法，AveXis早在3月初就已经知道存在数据篡改行为。之所以等到6月才通知FDA，主要是因为如果FDA此前知道了这种数据操纵行为，就会推迟Zolgensma的获批上市。

这也被认为是FDA大为恼火的原因。

不过这一披露不会影响对该公司人体临床试验数据的“积极评估”。Bryan表示，“根据目前的信息，三期临床试验结果继续为Zolgensma的有效性提供强有力的证据，同时也提供了足够的安全性证据，以支持总体有利的利益-风险分析。”FDA目前对于保留Zolgensma的上市资格仍持有信心。

尽管如此，结合在各国被曝光的多起商业贿赂案，以及2013年以来，日本药品监管部门发现的操纵数据、瞒报药物副作用等丑闻，业界认为，诺华内部合规问题仍然需要进一步规范。